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长效C5抑制剂获批，阿斯利康拓展中（国罕见）病版图阿斯利康宣布，其罕见病业务旗下的长效C5补体抑制剂伟立瑞®（英文商品名：Ultomiris®，通用名：瑞利珠单抗注射液），已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于成人和1月龄及以上儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。
此次获批是基于三项全球III期（ALXN1210-PNH-301，ALXN1210-PNH-302，ALXN1210-PNH-304）及一项中国III期（ALXN1210-PNH-323）临床研究的综合结果，显示了瑞利珠单抗在PNH成人和儿童患者中的疗效与安全性。PNH是一种慢性、进行性且危及生命的血液系统罕见疾病，预计中国PNH患者约16000例，目前已被纳入我国《第一批罕见病目录》。
世界上最不安心的人
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